YUBA CITY, California — Cuando a Landon Morris le diagnosticaron hemofilia poco después de nacer, su madre, Jessica Morris, quedó desolada. “Fue como que tus sueños — todos los sueños que imaginabas para tu hijo — simplemente se desvanecieran”, recordó.

La hemofilia, un raro trastorno sanguíneo causado por una mutación genética que impide que la sangre coagule adecuadamente, generalmente se transmite de madre a hijo. El abuelo de Morris la tuvo, y ella recordó que era doloroso. “Fue casi como si estuviera envuelto en burbujas”, dijo. “Fue mimado, porque su madre no quería que se lastimara”.

Pero la vida de Landon resultó ser muy distinta de lo que ella esperaba.

“Es salvaje. Probablemente a veces sea el más rudo de todos”, señaló, mientras miraba al niño de 6 años correr alrededor de un parque. “Lleva una vida completamente normal. Juega a la pelota. Comenzará fútbol en el otoño. Corre, salta y pelea con sus hermanos”.

Eso se debe casi por completo a su medicación — de la clase que no estaba disponible en la época de su abuelo. Para la familia Morris, este tipo de medicamento — comúnmente conocido como factor de coagulación — es un milagro, ya que ayuda a que la sangre de Landoncoagule normalmente. Y su costo está cubierto casi completamente por el plan de salud federal para empleados de su padre.

Pero para el sistema de atención médica, estos medicamentos son considerablemente costosos, entre los más caros que existen. Los medicamentos para tratar la hemofilia cuestan un promedio de más de 270.000 dólares anuales por paciente, según un informe de 2015 de Express Scripts. Si surgen complicaciones, ese precio anual puede elevarse por encima de 1 millón de dólares. Por ejemplo, el mercado de drogas para la hemofilia en Estados Unidos, que atiende a unos 20.000 pacientes, cuesta 4.6 mil millones de dólares al año, de acuerdo a la firma de investigación de inversiones AllianceBernstein.

Explorar el alto costo de estos medicamentos abre una ventana a por qué algunos medicamentos recetados— especialmente los de enfermedades raras — tienen precios desproporcionados. La respuesta corta: la competencia no utiliza su habitual técnica de reducir los costos.

Compitiendo Por Pacientes

En el mercado de medicamentos para la hemofilia existenal menos 28 medicamentos distintos, con otros 21 medicamentos en desarrollo.Debido a que los fármacos del factor de coagulación son productos biológicos — en este caso, una proteína — no existenversiones más económicas, o biosimilares disponibles. No solo los precios aumentan de manera constante a medida que sale cada nuevo producto— también aumenta la demanda y crecen los costos al alza — ya que cada vez se usa más factor de coagulación no solo para tratar episodios de sangrado, sino también para prevenirlos.

Sin embargo, la competencia no ha bajado los precios en la forma en que alguien “que tuviera conocimientos en estrategias económicas esperaría”, dijo Jerry Avorn, profesor de la Facultad de Medicina de Harvard que estudia los costos de los medicamentos recetados.

El problema es que las empresas no tienen incentivos para bajar los precios. Los pacientes generalmente no cambian de opinión porque las aseguradoras pagan la mayor parte del precio. Y las aseguradoras tienden a no oponerse porque el mercado de los fármacos — por costosos que sean — es pequeño y este tipo de pacientes son vulnerables.

Para las compañías farmacéuticas, indicóAvorn, “es una fórmula mágica: un medicamento que salva la vida de un niño en riesgo de sangrar hasta la muerte — de alguna manera transforma a cualquiera que se queje de los preciosen una persona malvada comoEbenezerScrooge”.

“Las aseguradoras no quieren terminar en la primera plana del periódico anunciando que el Pequeño Timmy murió desangrado ya que su medicamento no estaba cubierto por el seguro”, explicó.

Además, debido a que los precios en el mercado de la hemofiliason altos, ninguna compañía farmacéutica quiere ser la primera envacilar. “No quierencomenzar una guerra de precios y terminar con un precio demasiado bajo”, indicó Edmund Pezalla, consultor de compañías farmacéuticas y ex ejecutivo de Aetna.

Es decir, estos fabricantes de medicamentos compiten no solo en los precios, sino también en los beneficios clínicos, por ejemplo — cuánto duran los efectos de los medicamentos — y mediante un marketing intensivo. El grupo de clientes potenciales es tan valioso que las empresas a menudo compiten directamente por cada paciente.

Los fabricantes, así como las farmacias especializadas que venden los medicamentos, contratan a pacientesy padres como reclutadores y asesores, organizan cenas y fiestas, ofrecen becas para los pacientes e incluso organizan campamentos de verano para niños con la enfermedad. La familia Morris recibe estas invitaciones con frecuencia.

El Dr. Jonathan Ducore, un hematólogo-oncólogo pediátrico del Centro de tratamiento de la hemofilia de la Universidad de California-Davis en Sacramento, dijo que algunos de sus pacientes son persuadidos por los programas de las compañías farmacéuticas para cambiar sus medicamentos. “Pero las diferencias reales entre los fármacos son pocas”, explicó.

Ducoreseñaló que lescomenta a los pacientes si cree que los fabricantes de medicamentos los están engañando acerca de lo que hará un producto. “Pero a pesar de que las tácticas pueden parecer un poco sórdidas, si es la elección del paciente, tienes que respetarla”, indicóDucore, quien ha sido el médico de Landon desde el nacimiento del niño.

Los primeros productos de factor de coagulación, que llegaron al mercado a mediados de la década de 1960, provinieron de plasma sanguíneo humano, con miles de donaciones combinadas para crear un lote. Esto resultó ser desastroso en la década de 1980, cuando los donantes, sin saberlo, propagaron el VIH al suministro de sangre. Se estima que 4.000 personas con hemofilia —aproximadamente el 40 por ciento de la población de pacientes en los EE. UU.— Murieron de SIDA.

En la década de 1990, los fabricantes introdujeron un producto que no conllevaba el riesgo de enfermedad de los fármacos basados en plasma—elaborados por clonación de proteínas de coagulación humana en células animales. Las compañías cobran una comisión por este “factor recombinante”que es cada vez más popular.

El factor recombinante es difícil y delicado de elaborar, explicó Steve Garger, un científico del desarrollo en Bayer, que produce dos productos de factor popular en su planta de Berkeley, California, incluido Kogenate, el fármaco que utiliza Landon Morris.

Dentro de un edificio de concreto en el campus, las células renales de las crías dehámstersson cultivadas en recipientes de acero inoxidable llamados biorreactores, y el factor de coagulación que producen se purifica en tanques de acero mantenidos en cuartos fríos. Trabajando a plena capacidad, esta fábrica produce menos de una libra de factor de coagulación cada año, pero cuando se diluye con otros ingredientes, es suficiente para tratar a miles de pacientes en 80 países.

La inversión en fabricación y mercadeo es solo una de las razones del alto costo de estos medicamentos, expresó Kevin O’Leary, vicepresidente de precios y contratación en Bayer. Bayer simplemente no suma los costos, lanza un margen de ganancia y sube el precio, explicó O’Leary.

En su lugar, dijo, la compañía se comunica con las aseguradoras, los médicos y los pacientes para tener una idea del valor que sus productos aportan al mercado, especialmente en comparación con los medicamentos ya disponibles. Bayer establece un precio basado tanto en su inversión como en el valor percibido del producto. Al final, “estamos cobrando un precio que es competitivo con los otros productos de factor de coagulación en el mercado”,indicó.

Las ventas anuales de Bayer de sus medicamentos para la hemofilia fueron de 1.166 billones euros en 2016. Eso es el equivalente de aproximadamente 1.45 mil millones de dólares en los Estados Unidos.

Reduciendo los Costos

En Europa, los medicamentos para la hemofilia cuestan menos de la mitad de lo que cuestan en los EE. UU. Eso se debe a que los contribuyentes — generalmente los gobiernos— solicitan ofertas y seleccionan productos en función de costo y calidad.

Recientemente, algunas compañías de seguros han comenzado a reducir los costos. O’Leary de Bayer dijo que varias aseguradoras se han acercado a la compañía y exigieron reembolsos a cambio de ofrecer el medicamento a sus clientes. O’Leary no dio más los detalles porque explicó que los contratos son confidenciales.

Algunos programas de salud, como el caso de Medicaid en Estados Unidos, que brindan seguro de salud a las personas de bajos ingresos y cubren a casi la mitad de los pacientes con hemofilia, reciben importantes descuentos de los fabricantes de medicamentos para la hemofilia.

Michelle Rice, vicepresidente de la Fundación Nacional de Hemofilia, dijo que ha estado trabajando con varias aseguradoras para ayudarles a administrar los costos de manera segura. “Entendemos la necesidad de controlar los costos, pero no pueden impedir el acceso al pacienteque necesita el medicamento”, expresó.

Aún no está claro si estos esfuerzos funcionarán, y mucho menos si serán difundidos.

Jessica Morris, sentada en un banco en un parque, hojea los documentos de seguro de Landon. Durante el año pasado, su atención costó más de 120.000 dólares. A veces se pregunta qué pasaría si perdieran su cobertura.

“¿Cuánto estarías dispuesto a pagar para quetu hijo lleve una vida normal?”, Dijo. “No creo que exista nada que no pagaríamos ni sacrificaríamos por él”.

Es un problema que espera que nunca tengan que enfrentar.

Fuente: https://californiahealthline.org/news/of-miracles-and-money-why-hemophilia-drugs-are-so-expensive/